Trabajan científicos en terapia génica para cardiopatías contra muerte súbita

Investigadores genéticos que presentaron un proyecto para corregir genes específicos responsables de afecciones cardíacas genéticas como la muerte súbita en jóvenes, recibieron un estímulo de más de 36 millones de dólares por parte de la Fundación Británica del Corazón Se trata del grupo internacional de investigación CureHeart, quien recibió el apoyo económico, y confía en que su terapia consistente en reescribir el ADN para editar o silenciar genes defectuosos, esté lista para probarse en ensayos clínicos con humanos dentro de 5 años. CureHeart es una iniciativa que aglutina a los mejores científicos especializados en miocardiopatías hereditarias del Reino Unido, Singapur, y Estados Unidos, y estos expertos tienen identificados genes y errores genéticos específicos, causantes de afecciones cardíacas genéticas, así como su funcionamiento. El equipo es pionero en el desarrollo de las primeras curas para diferentes miocardiopatías hereditarias, y han estado haciendo trabajos preliminares en animales y células humanas. Administrada a través de una inyección en el brazo, la terapia podría detener el trastorno cardíaco entre quienes ya viven con cardiomiopatías genéticas, dicen. Y podría prevenir el desarrollo de la enfermedad en miembros de la familia que portan un gen defectuoso pero que aún no han desarrollado la afección, curando el problema de manera efectiva. El profesor Hugh Watkins, de la Universidad de Oxford e investigador principal de CureHeart, dijo que las miocardiopatías son "realmente comunes" y afectan a una de cada 250 personas en el mundo. Las personas con cardiomiopatías genéticas tienen un riesgo de 50-50 de transmitir genes defectuosos a cada uno de sus hijos y, a menudo, miembros de la misma familia desarrollan insuficiencia cardíaca, necesitan un trasplante de corazón o mueren a una edad temprana. Si bien los síntomas de la miocardiopatía se pueden controlar generalmente con medicamentos, dispositivos como marcapasos o cirugía, no existe aún una cura para la insuficiencia cardíaca. "Esta es nuestra única oportunidad en una generación de aliviar a las familias de la preocupación constante por la muerte súbita, la insuficiencia cardíaca y la posible necesidad de un trasplante de corazón", dijo Watkins. (RT)