Logran por primera vez devolver la audición a personas con sordera congénita

Un artículo publicado en la revista Nature Medicine, resalta que un grupo de científicos consiguió por primera vez devolver la audición a personas que padecen sordera congénita, lo mismo en niños que en adultos, en semanas mediante una innovadora terapia génica. 

En el estudio, los investigadores trabajaron con 10 pacientes con edades de entre 1 y 24 años, todos con un tipo raro de sordera congénita o deficiencia auditiva grave causada por mutaciones en un solo gen, OTOF, que desempeña un rol importante en el envío de señales auditivas del oído al cerebro.

El equipo administró una versión sana del gen OTOF mediante inyección a través de una membrana en la base de la cóclea, y logró mejorar esta deficiencia. Para ello, utilizaron un virus adenoasociado (VAA) sintético, administrado en 5 hospitales de China, y el efecto fue rápido.

La mayoría de los pacientes habían recuperado algo de audición en cosa de un mes, y pasados 6 meses, todos mostraron una importante mejora. En promedio, el volumen del sonido perceptible mejoró de 106 decibelios a 52, lo que equivale aproximadamente al ruido de una motocicleta comparado con el de la lluvia.

Maoli Duan, coautor del estudio, subrayó que "este es un gran avance en el tratamiento genético de la sordera, que puede cambiar la vida de niños y adultos".

"Esta es la primera vez que el método se prueba también en adolescentes y adultos", destacó. 

La audición mejoró considerablemente en muchos de los participantes, lo que puede tener un profundo impacto en su calidad de vida", añadió, detallando que, el siguiente paso, será llevar a cabo un seguimiento de estos pacientes para comprobar la duración del efecto.

La terapia fue bien tolerada, sin efectos secundarios graves durante el año de seguimiento. Aunque se necesita más investigación, con muestras más grandes, los hallazgos ofrecen esperanza a las aproximadamente 200 mil personas en todo el mundo que padecen sordera debido a una mutación del gen OTOF.

Duan indicó que la comunidad científica está ampliando su trabajo a otros genes más comunes que causan la sordera, tales como el GJB2 y el TMC1,: y comentó que "estos son más complejos de tratar, pero los estudios en animales hasta la fecha han arrojado resultados prometedores. Confiamos en que los pacientes con diferentes tipos de sordera genética algún día podrán recibir tratamiento". RT